(相关资料图)
据新华网报导,以色列特拉维夫大学近日发布公报说,该校人员领衔的一个研究团队开发出的一种新的基因疗法或有助于治疗德拉韦综合征——一种在婴儿时期出现症状的罕见癫痫性脑病。相关论文发表在美国《临床检查杂志》上。
公报说,德拉韦综合征的致病原因为一个名叫SCN1A的基因发生突变,这一突变并非遗传自父母,而是在胚胎中随机发生,因此也无法在母体怀孕时被发现。这一疾病在罕见性疾病中相对较为常见,病情通常始于婴儿六个月时的热诱导癫痫发作,一岁后发展为频繁的自发性癫痫发作,并伴有运动和认知发育迟缓,早期死亡概率较高。
此前开发的一些针对该疾病的基因疗法动物实验结果都显示,只有在疾病发病非常早期的阶段干预才有效果。由于基因疗法是一种复杂和侵入性的治疗手段,因此只会对确诊患儿实施这种疗法。这项研究中,团队主要目的是开发出一种在该疾病发病之后,即使是相对较晚发现,也还能有效缓解癫痫和认知方面症状的疗法。
该疗法将改造过的病毒作为载体,将正常基因输入患者体内,使患者正常活动成为可能。在动物实验中,研究人员将携带正常SCN1A基因的病毒注射到患有德拉韦综合征小鼠的大脑中,其中31只小鼠在自发性抽搐开始后的三周龄、即相当于儿童一到两岁时接受治疗;13只小鼠在五周龄、即相当于儿童六到八岁时接受治疗。研究人员在小鼠大脑的几个区域进行注射,此外还将去除了遗传物质的空病毒注射到48只对照组小鼠的大脑中。
实验结果发现,在三周龄时接受注射的小鼠治疗效果最好,它们在注射后60小时内癫痫发作完全停止,预期寿命显着增加,认知障碍得到完全修复。五周龄的小鼠也表现出了显着的症状改善,癫痫症状有所减少。而对照组接受空病毒注射的小鼠病情没有改善,与未经治疗的小鼠一样出现症状,其中约50%因严重癫痫而过早死亡。此外,这一疗法应用至健康小鼠后未出现有害结果,因此其安全性得到证明。
据新华网报导,以色列特拉维夫大学近日发布公报说,该校人员领衔的一个
韩联社6月29日消息,韩日商定重启双边本币互换协议。(文章来源:界面
侯友宜竞选办公室组织副召集人谢龙介29日在脸书直播时抢先披露,前高雄
在2023网易经济学家年会夏季论坛中,上海交通大学上海高级金融学院教授
虽然宁波银行股价从年初34元一路跌至目前的25元,但其总市值依然高达16
一般情况下,高考志愿填报后15-30天可以查看录取情况,确认录取后5-15
1、奥特曼迪迦是超古代时期的巨人,不同于其他奥特曼,迪迦奥特曼是超
每经AI快讯,有投资者在投资者互动平台提问:在研的膜有没有pbR膜。大
近日,据盒马官微消息,盒马计划今年开放生鲜供应链,将其生鲜商品送往
在一场中国球迷关注的焦点战中,中国一哥张之臻状态低迷,以2-63-6完败
在现代社会,网络诈骗、电话诈骗、微信诈骗等形式层出不穷,许多人因为
“科学家们利用干细胞制创造出了合成人类胚胎,这是一项突破性的进...
MWC牌面!魅族FlymeAuto上央视:车机互联打通软硬件
记者从沈阳铁路局长春站获悉,自2023年7月1日零时起,长春站实行新的运
1、风之谷粤语高清完整版下载地址:鄙视拿种子就走滴人!!!。本文就为大
6月29日,盛帮股份(301233)融资买入338 73万元,融资偿还483 24万元
记者从沈阳铁路局长春站获悉,自2023年7月1日零时起,长春站实行新的运
hello大家好,我是城乡经济网小晟来为大家解答以上问题,偶尔的反义词
来为大家解答以上的问题。小雨点舞蹈考级,小雨点图片这个很多人还不知
如果你想要在抖音上开直播,你可以选择签约,也可以选择自己开直播,不
今天小红来为大家带来的是二次谐波产生过程示意图,什么是二次谐波二次
6月29日,金岭矿业(000655)融资买入187 51万元,融资偿还430 71万元
1、普通的可能就一万多到两万。2、免棱镜的也就两万到三万之间。3、南
近日,北京华都峪口禽业有限责任公司自主培育的1 55万只京红1号高产蛋
6月29日下午,国防部举行例行记者会,国防部新闻局副局长、国防部新闻
6月29日,华大智造(688114)融资买入224 19万元,融资偿还288 93万元
小布,小商早早出局,我们对中国男网的三个期待全部落空(下),澳网,温
6月29日,共进股份(603118)融资买入8293 89万元,融资偿还5623 78万
中新社北京6月28日电(记者孙自法)中国科学院空天信息创新研究院(中国科
财联社6月29日电,在今天上午举办的山西省2023年夏季重点煤炭产运需企